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Bio-IT: Durchbruch für die Genschere CRISPR

Die erste Gentherapie auf Grundlage der Genschere CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) steht kurz vor der Zulassung. Zwei kooperierende Firmen bessern damit Fehler in der menschlichen Erbinformation aus.

Mit der Genschere CRISPR-Cas9 (kurz CRISPR) lassen sich Erbinformationen punktgenau editieren, sodass sie auch aus IT-Sicht bemerkenswert erscheint: Es handelt sich um ein feines Werkzeug zur Programmierung der Baupläne von Lebewesen. In der Tier- und Pflanzenzüchtung wird sie schon eingesetzt.

Doch für die Behandlung von Erbkrankheiten genügte die Spezifität bisher nicht, weil in Laborexperimenten auch unerwünschte Stellen des Erbguts modifiziert wurden. Deshalb kommt der neuen Methode Exa-Cell der beiden Firmen Vertex und Crispr Therapeutics besondere Bedeutung zu. Exa-Cell richtet sich unter anderem gegen die Erbkrankheit Sichelzellenanämie (SZA). In den USA bringt das Gesundheitssystem für die SZA-Behandlung im Verlauf eines Patientenlebens 4 bis 6 Millionen US-Dollar auf.