MIT Technology Review 4/2020
S. 58
Horizonte
Biotechnologie
Die dreijährige Ipek Kuzu leidet an der Erbkrankheit Ataxia telangiectasia. Foto: Matthew Monteith

Das Kind, das seine eigene Arznei bekam

Die kleine Ipek leidet an einer bisher unheilbaren seltenen Erkrankung. Nun entwickeln Forscher ­einen Gen-Baukasten, mit dem sich Erbgut-Therapien auf ­einzelne Patienten zuschneiden lassen. Ipek hat ihr Medikament bereits erhalten.

Von Erika Check Hayden und Jo Schilling

Wenn Sie Ipek Kuzu das erste Mal begegnen, merken Sie nicht, dass sie an einer seltenen genetischen Krankheit leidet. Die Dreijährige spielt fröhlich, fährt ihre Spielzeugautos herum und kocht in ihrer ­Spielküche. Erst auf den zweiten Blick wirkt sie etwas wackelig auf den Beinen. Ipek leidet an Ataxia teleangiectatica, einem Gen­defekt. Ihre Hirnzellen bauen sich ab, und sie hat ein besonders hohes Infektions- und Krebsrisiko. Sie wird vermutlich keine 20 Jahre alt.

Ataxia teleangiectatica (AT) ist die Art von Krankheit, bei der Ärzte normalerweise nur hilflos mit den Schultern zucken können. Aber dank der Hartnäckigkeit von Ipeks Vater ­Mehmet, einem Google-Programmierer, erhielt das Mädchen im Januar eines der weltweit ersten hyperpersonalisierten Genpräparate. Es ist auf ihre einzigartige Mutation zugeschnitten.